昆明理工大学灵长类转化医学研究院陈永昌教授讲座——建立基因编辑瑞特综合征猴模型,为治愈自闭症带来希望
日期:2017-06-22
2017年6月21日,昆明理工大学教授陈永昌教授应我校生物系邀请来南科大进行学术交流,并开展了题为“MECP2基因编辑构建瑞特综合征猴模型的研究”的学术讲座。陈永昌教授于世界上首次成功建立基因编辑瑞特综合征猴模型,为人类攻克自闭症而迈出重要一步。
在人类胚胎的形成过程当中,有一个叫“MECP2”的基因,它在人类胚胎的形成期产生了突变,就会导致“瑞特综合征”(RTT)。
瑞特综合征(RTT)是属于自闭症谱系范畴的神经发育性疾病,通常导致男性胎儿在胚胎期流产,而患病的女孩在出生后6-18个月开始表现语言能力丧失、睡眠质量差、社交和认知障碍、大脑发育变缓、心电图异常、运动能力异常等综合症状。
这种疾病在临床表现上与自闭症类似。定位于X染色体上的MECP2基因突变是这一疾病的病因,目前在全世界范围内,还没有可以治愈RTT的方法。
陈永昌教授团队多年来一直从事灵长类基因编辑建立人类疾病的动物模型及研究工作。现已获得多种人类疾病的猴模型,目前已证明猴模型与临床患者非常相似,彰显出非人灵长类模型具有其他实验动物无法比拟的独特优势,相关结果发表在《Cell》杂志。
本次报告中,陈永昌教授首先介绍了非人灵长类动物和其他物种的相似性以及进化史,回顾了非人灵长类动物在生物医学研究中的应用历史,突出了非人灵长类动物在生物医学中的重要地位。
接着陈教授重点介绍了其团队的重要研究成果-----MECP2自闭症猴模型,给大家展示了患有自闭症的猴子和正常猴子不同的行为学特征和生理学特征。其团队通过构建MECP2 靶向TALENs 质粒并注射到猕猴及食蟹猴的1 细胞期胚胎,最终获得了高效打靶、雄性致死的猕猴及食蟹猴组织材料,并得到MECP2 基因突变的雌性食蟹猴个体。首次证明了TALENs 技术可以用于灵长类基因修饰动物模型的构建。
此外,雄性胎儿在出生前均死亡,符合RTT 雄性致死的特点。而出生的雌性基因突变猴表现社交行为异常、刻板动作增加、睡眠节律紊乱、逆境适应性较差等现象。这是首次获得具有RTT 患者典型病理表现的疾病模型。
陈永昌教授现任昆明理工大学灵长类转化医学研究院教授,云南中科灵长类生物医学重点实验室研究员,基因修饰灵长类动物模型研究组组长,云南省技术创新人才。在包括Cell(2篇)、Cell Stem Cell(2篇)、Cell Research(2篇)、Human Molecular Genetics(3篇)等杂志上发表论文20余篇。现场师生对陈永昌教授精彩的讲座内容表现出浓厚的兴趣,并对陈教授的演讲报以阵阵掌声。报告结束后,来自不同院系的师生就自己的想法及报告中的专业问题与陈教授进行了热烈的讨论。
陈永昌教授讲座现场
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