2016年8月25日，中国科学院遗传与发育生物学研究所李晓江研究员应我校生物系的邀请来南科大进行学术交流，并开展了题为“转基因猴疾病模型”的学术讲座。

　　李晓江研究员是美国Emory大学人类遗传学系终身教授，长期致力于神经退行性疾病的研究，利用各种类型的转基因疾病动物模型揭示基因变异如何引起蛋白构象异常与神经细胞死亡。其研究成果已经在国际著名杂志如Nature, Nature Neuroscience，PNAS，Journal of Neuroscience等发表论文100多篇。

　　本次报告中，李晓江研究员首先介绍了基因打靶技术的发展历程，从高成本，耗时长的ZFN，到较为便利，特异性强的TALEN，再到目前使用广泛的CRISPR/Cas系统。随后，李晓江研究员介绍了其实验室成功构建的帕金森病（PD）的转基因猕猴模型。这些表达突变α-syn (A53T)的猕猴能够表现出相应的疾病症状，为帕金森病的早期治疗提供了深刻见解。接着又讲述了利用猕猴进行CRISPR/Cas9基因组编辑，破坏了肌营养不良蛋白的编码基因，以模拟DMD肌营养不良症。

　　此外，李晓江实验室利用不同年龄的长寿猕猴的脑组织进行研究，发现衰老可减少泛素-蛋白酶体活性，也能增加突触体中泛素结合酶UBE2N（Ubc 13）的水平。这项研究表明，随着年龄的增加，UBE2N在突变亨廷顿蛋白的突触体聚集中发挥关键作用。 在讲座的最后，李晓江研究员还结合自己多年的研究成果让我们更深刻地体会转基因猴模型在实验中的应用和效果，拓宽了我们的视野，让大家受益匪浅。

　　讲座结束后大家频频向李晓江老师提问，李老师与大家展开了热烈的学术交流。    

学术讲座现场