题 目：基因编辑与基因治疗发展

主 讲：姚 璇 首席科学家、CEO

时 间：2024年11月27日(周三) 上午10:30-11:30

地 点：琳恩图书馆111报告厅

报告摘要：

目前已知的遗传性疾病有七千余种，但绝大部分缺乏有效的治疗药物和方法。随着新型基因编辑技术CRISPR-Cas的出现和快速发展，为这些疾病的治疗带来了曙光。利用基因编辑技术对目的基因进行精确的操作，可以实现基因定点突变、插入或删除，以此在分子水平对致病基因进行编辑和修改。在DNA编辑领域，我们设计了一种新的以HMEJ 为基础的CRISPR/Cas9靶向精确整合策略，成功治疗了Fah 基因突变的肝损伤模型小鼠，为疾病的大片段靶向基因治疗提供了数据支持。在RNA编辑领域，高保真Cas13蛋白变体hfCas13X具有非常高效的RNA靶向编辑效率和编辑特异性，在不同类型细胞与靶点、小鼠以及非人灵长类验证了有效性和安全性。我们利用该技术开发了针对遗传病以及慢性疾病的药物管线，涵盖眼科（wAMD）、耳科(OTOF)、中枢神经(MDS)等多个领域，不仅推动了基因编辑技术的发展，也为患者解决临床需求，提供潜在可治疗的药物。

个人简介：

姚璇，哈尔滨工业大学2008级生物技术与工程系本科，中国科学院神经科学研究所神经生物学博士。曾任中科院神经科学研究所副高级研究员，辉大基因联合创始人兼CEO，国家工信部人才评审专家。在基因编辑技术研发、药物转化研究、临床开发与商业合作等拥有近十年工作经验，在Nature Neuroscience, Development Cell, Cell Research等国际期刊发表十余篇研究论文并申请发明专利十余项。获中国专利优秀奖、上海市"东方英才"创业领军人才、上海市浦东新区"明珠计划"领军人才、上海市"启明星计划"人才，上海市青年创新创业五十人、胡润U35中国创业先锋等荣誉。